如果把這個問題提給“克隆羊之父”伊恩•威爾穆特教授,他又會如何回答這個問題呢?4月9日,就在威爾穆特即將參加北京大學—愛丁堡大學的干細胞合作框架協議的簽字儀式之際,本報記者當面向他探詢答案。
實驗要確保萬無一失
威爾穆特表示,科研人員實際上都希望所有開發出的療法能立即醫治所有疾病,但是必須要保證新的治療方案不會給人帶來任何傷害。因為哪怕是在所有細胞中只有一個胚胎干細胞出了問題,就會給病人帶來腫瘤,而細胞療法往往需要用到幾百萬個甚至上千萬個細胞。所以,在開發所有細胞類療法的過程當中,干細胞療法可能要比其他開發過程長一些。
這就是為什么首先要在實驗室里進行相關研究工作的原因,這是非常有用且謹慎的做法。唯有如此,才能百分之百地確定最后形成的所有細胞系都是正確的,是所需要的健康細胞。同時,這個階段的研究也讓我們能夠更好地了解如何利用這些細胞來治療疾病。
了解遺傳性疾病機理
“漸凍人”是運動神經元疾病患者的俗稱。據報道,英國目前大約有5000人患有此病,最有名的患者就是物理學家霍金。這類疾病能導致患者面部和喉嚨肌肉無力,造成語言、咀嚼和吞咽困難,大約一半患者在確診14個月內便會死亡。
威爾穆特說:“的確,現在干細胞研究所針對的還是比較少見的疾病,比如說運動神經元病,這只是一個巧合吧。之所以選擇這類疾病,是因為迄今為止這類疾病還沒有有效的解決或治療方案。”
不過,用同樣的研究方式研制出的方法也可以治療帕金森等病,因為這類疾病中有一些病例是由遺傳造成的,其在機理上是一樣的。如果通過誘導多能干細胞(iPS)研究能夠更好地了解這些遺傳性疾病機理和原理的話,研究人員同時也能了解其他病例的狀況。
尋找適于大眾的療法
在干細胞研究中,有個困難的問題就是如何找到一個實用性的方法來應用細胞治療方案。
對于這種情況,威爾穆特說:“有人會說我們最終會開發出真正個性化的醫療方案或者是細胞的治療方案。但是,我個人認為它可能太過昂貴,而且在組織或者在運用方面也很難真正實施,至少針對絕大多數的疾病來說是這樣的。所以說,我們需要回答一個很重要的問題,如何以一個大家能夠支付起的價格向絕大多數的疾病提供有效治療方案,而不是僅僅是提供個性化的治療方案就足夠了。一個可能的做法,就是建立一個包含絕大多數人基因的結構和組合的細胞庫。”
威爾穆特表示,同胚胎干細胞的方法相比,iPS的技術優勢在這里即可顯現,它可以知道所提取的人身上細胞的基因組合、基因的組成情況及免疫類型。
所以,對于研究者很重要的一點是所開發出來的治療方案要針對世界上任何一個人,不管他身在何處都是有效的,而不是只為幾個國家或是少數富人而制定。
離實用還尚待時日
威爾穆特說:“干細胞研究距離真正藥物開發究竟有多遠呢,對于這方面的病人來說,我想答案可能比較令人失望。”
他解釋道,從理解相關疾病的機理,到在相關實驗室中進行正確藥物的篩選,乃至進行動物試驗之后再進行臨床應用,至少需要十年的時間。除非在某些特殊情況之下,比如說藥物已經是出于其他目的或原因獲得了許可,那么整個進程可能就會快一些。
例如,在治療運動神經元疾病方面,最少要用10年才能開發出來藥品并進行測試,還要經歷15年才能看到這個藥品可在相當數量的病人身上得到應用。
他說,這類病人從初始症狀出現到其死亡大概也只有4年時間,所以對于此類疾病的患者來說,他們在有生之年將可能看不到有效的治療方案。但是,如果他們的孩子遺傳了這個病,將來可能就有救了。
與中國的合作方向
談到中國干細胞的基礎研究,威爾穆特說,中國在這方面的研究進展非常迅速。一方面,中國在全球廣招人才;另一方面,中國與國外研究機構,如愛丁堡大學,建立了良好的國際合作關系。
他表示,他本人和愛丁堡干細胞研究中心的同事都非常願意與中國科學家進行交流,都同意在干細胞和基因學、蛋白組織學等相關技術方面展開研究。雙方的研究方式具有互補性,可以加速科研成果的進程。
他強調,北京大學和愛丁堡干細胞研究中心都是國家級研究中心,現在雙方簽署協議僅僅是個開始,在未來幾年的合作過程中,兩個機構將成為兩國之間在相關領域研究合作的樞紐。
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